造血干細胞移植 為地貧患者開啟希望之門

“醫術精湛，華佗再世﹔醫德高尚，恩重如山。”

日前，遵義醫科大學附屬醫院兒童血液腫瘤科造血干細胞移植團隊收到了這樣一面錦旗。當天，3歲的“重型地中海貧血”患兒小熊出院了，這是我省成功施行異基因外周血造血干細胞移植的年齡最小患兒。同時，該例移植也讓遵醫附院兒童造血干細胞移植技術實現零的突破，標志著該院造血干細胞移植技術達到國內先進水平。

小熊來自鳳岡縣農村，出生3個月就被發現患有慢性溶血性貧血症，到遵醫附院進行地貧基因檢查，被確診為“重型地中海貧血”。當時由於年齡太小，隻能反復輸血以延續生命。

“患兒每半月必須到醫院輸一次血，不然就會出現乏力、頭昏、面色蒼白等症狀。”貴州省兒童醫院副院長、遵醫附院小兒內二科主任陳艷教授說，因為長期輸血，患兒鐵蛋白過高，又得進行去鐵治療。

患此病的孩子，如果僅靠輸血，最多活到40歲，輸血費用則高達400萬元至1000萬元不等，因而此類患兒也被稱為“千萬寶寶”。

要想完全“脫貧”，造血干細胞移植是目前唯一的方法。

輸血及去鐵治療期間，考慮到患兒家庭經濟條件不好，醫院特意為小熊減免了許多項目費用，並開通綠色通道，隨到醫院隨時輸血。

幸運的是，去年下半年，已滿3歲的小熊與其親姐姐配型成功。與此同時，遵醫附院的新兒科大樓投入使用，擁有先進的移植倉，硬件設施有保障。

患兒接受各項檢查，均符合手術指征，於去年12月接受了異基因外周血造血干細胞移植術。

“該移植術就是將患兒以前體內的免疫細胞全部打掉，再把姐姐的造血干細胞輸進患兒體內，重建正常造血和免疫功能。”陳艷說，由於患兒年齡太小，配合性較差，加之器官發育不全，對藥的耐受能力有限，整個治療期間需要克服諸多困難。

慶幸的是，植入小熊體內的造血干細胞在9天后“發芽”，17天長好，21天后患兒就順利出倉了，隨即轉到普通病房。

“通過檢測，嵌合率達到99.97%，該指標隻要超過95%，就說明造血干細胞基本全部存活了。”遵醫附院小兒內二科主治醫師張相梅說，兒童造血干細胞移植手術難度大，在做移植前就需要做很多准備工作以保証該手術的順利進行。此外，術后管理復雜，尤其對於14周歲以下的兒童來說，進行造血干細胞移植術需要全科醫護人員、多學科及家長的通力合作，以保障患兒手術及術后的順利恢復。

術后，小熊也沒有明顯的排異反應，並達到出院標准。為防止排異反應，患兒隻需服用一年左右的抗排異藥物，就能正常生活學習了。

“我都是朝最好的方面去想，所以一直在堅持，3年多的辛苦煎熬，現在終於緩過來了。”小熊的母親說，非常感謝遵醫附院醫護人員的付出和幫助，在得到最好治療的同時還減免了很多費用，對未來充滿了信心和希望。

當天，與小熊同時出院的還有一名8歲的患兒。該患兒在1歲時因反復腹瀉、面色蒼白就診於省外某醫院，被明確診斷為“β-地中海貧血”。但因患兒家長對該病認識不夠，未予規律輸血治療，導致患兒出現自身免疫性溶血的表現，血紅蛋白上升困難，還導致骨骼改變、脾臟增大、心臟增大，鐵蛋白也很高。

在遵醫附院接受治療后，該患兒與自己的哥哥配型成功后，經過充分的前期准備，也於年前成功施行了異基因外周血造血干細胞移植，通過針對性的治療方案，患兒闖過重重難關，並陸續達到出倉和出院標准。

陳艷說，地中海貧血是一種常見的遺傳性溶血性貧血，屬於高發疾病，而且重型地中海貧血在我省發生率也不低，僅遵醫附院就有約150名重型地貧患者長期輸血治療。此次造血干細胞移植術的成功施行，為貴州省重型地貧、難治復發白血病、重型再生障礙性貧血、淋巴瘤及實體瘤等疾病的患者開啟了生命的新希望之門。

值得注意的是，地中海貧血可防可控可治，通過採取婚前檢查、孕前檢查、產前篩查和產前診斷等防控措施，可有效阻斷重度地貧患兒的出生，減輕家庭負擔。

據了解，多年來，在學科帶頭人何志旭教授的帶領下，遵醫附院兒童血液腫瘤團隊及細胞工程重點實驗室團隊在干細胞的研究及治療方面作出了突出的貢獻，獲得了2019年度貴州省科技進步一等獎，為造血干細胞移植工作的順利開展奠定了良好的基礎。

作為貴州省兒童血液腫瘤國家級定點救治醫院之一，遵醫附院未來將重點構建“立足貴州，輻射西南”的省級兒童醫學中心，全力推進貴州省兒童醫院建設，著力發揮示范引領作用，提升醫院在全國兒科醫療系統中的先進地位，聚力打造“國內一流、省內領先”的現代化兒童醫院。（肖毅 貴州日報天眼新聞記者 楊國軍）