造血干细胞移植 为地贫患者开启希望之门

“医术精湛，华佗再世；医德高尚，恩重如山。”

日前，遵义医科大学附属医院儿童血液肿瘤科造血干细胞移植团队收到了这样一面锦旗。当天，3岁的“重型地中海贫血”患儿小熊出院了，这是我省成功施行异基因外周血造血干细胞移植的年龄最小患儿。同时，该例移植也让遵医附院儿童造血干细胞移植技术实现零的突破，标志着该院造血干细胞移植技术达到国内先进水平。

小熊来自凤冈县农村，出生3个月就被发现患有慢性溶血性贫血症，到遵医附院进行地贫基因检查，被确诊为“重型地中海贫血”。当时由于年龄太小，只能反复输血以延续生命。

“患儿每半月必须到医院输一次血，不然就会出现乏力、头昏、面色苍白等症状。”贵州省儿童医院副院长、遵医附院小儿内二科主任陈艳教授说，因为长期输血，患儿铁蛋白过高，又得进行去铁治疗。

患此病的孩子，如果仅靠输血，最多活到40岁，输血费用则高达400万元至1000万元不等，因而此类患儿也被称为“千万宝宝”。

要想完全“脱贫”，造血干细胞移植是目前唯一的方法。

输血及去铁治疗期间，考虑到患儿家庭经济条件不好，医院特意为小熊减免了许多项目费用，并开通绿色通道，随到医院随时输血。

幸运的是，去年下半年，已满3岁的小熊与其亲姐姐配型成功。与此同时，遵医附院的新儿科大楼投入使用，拥有先进的移植仓，硬件设施有保障。

患儿接受各项检查，均符合手术指征，于去年12月接受了异基因外周血造血干细胞移植术。

“该移植术就是将患儿以前体内的免疫细胞全部打掉，再把姐姐的造血干细胞输进患儿体内，重建正常造血和免疫功能。”陈艳说，由于患儿年龄太小，配合性较差，加之器官发育不全，对药的耐受能力有限，整个治疗期间需要克服诸多困难。

庆幸的是，植入小熊体内的造血干细胞在9天后“发芽”，17天长好，21天后患儿就顺利出仓了，随即转到普通病房。

“通过检测，嵌合率达到99.97%，该指标只要超过95%，就说明造血干细胞基本全部存活了。”遵医附院小儿内二科主治医师张相梅说，儿童造血干细胞移植手术难度大，在做移植前就需要做很多准备工作以保证该手术的顺利进行。此外，术后管理复杂，尤其对于14周岁以下的儿童来说，进行造血干细胞移植术需要全科医护人员、多学科及家长的通力合作，以保障患儿手术及术后的顺利恢复。

术后，小熊也没有明显的排异反应，并达到出院标准。为防止排异反应，患儿只需服用一年左右的抗排异药物，就能正常生活学习了。

“我都是朝最好的方面去想，所以一直在坚持，3年多的辛苦煎熬，现在终于缓过来了。”小熊的母亲说，非常感谢遵医附院医护人员的付出和帮助，在得到最好治疗的同时还减免了很多费用，对未来充满了信心和希望。

当天，与小熊同时出院的还有一名8岁的患儿。该患儿在1岁时因反复腹泻、面色苍白就诊于省外某医院，被明确诊断为“β-地中海贫血”。但因患儿家长对该病认识不够，未予规律输血治疗，导致患儿出现自身免疫性溶血的表现，血红蛋白上升困难，还导致骨骼改变、脾脏增大、心脏增大，铁蛋白也很高。

在遵医附院接受治疗后，该患儿与自己的哥哥配型成功后，经过充分的前期准备，也于年前成功施行了异基因外周血造血干细胞移植，通过针对性的治疗方案，患儿闯过重重难关，并陆续达到出仓和出院标准。

陈艳说，地中海贫血是一种常见的遗传性溶血性贫血，属于高发疾病，而且重型地中海贫血在我省发生率也不低，仅遵医附院就有约150名重型地贫患者长期输血治疗。此次造血干细胞移植术的成功施行，为贵州省重型地贫、难治复发白血病、重型再生障碍性贫血、淋巴瘤及实体瘤等疾病的患者开启了生命的新希望之门。

值得注意的是，地中海贫血可防可控可治，通过采取婚前检查、孕前检查、产前筛查和产前诊断等防控措施，可有效阻断重度地贫患儿的出生，减轻家庭负担。

据了解，多年来，在学科带头人何志旭教授的带领下，遵医附院儿童血液肿瘤团队及细胞工程重点实验室团队在干细胞的研究及治疗方面作出了突出的贡献，获得了2019年度贵州省科技进步一等奖，为造血干细胞移植工作的顺利开展奠定了良好的基础。

作为贵州省儿童血液肿瘤国家级定点救治医院之一，遵医附院未来将重点构建“立足贵州，辐射西南”的省级儿童医学中心，全力推进贵州省儿童医院建设，着力发挥示范引领作用，提升医院在全国儿科医疗系统中的先进地位，聚力打造“国内一流、省内领先”的现代化儿童医院。（肖毅 贵州日报天眼新闻记者 杨国军）